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El nuevo mundo de la terapia génica no tiene límites

20/03/2017 | Noticias Regenero

Vincent Freeman ha soñado desde siempre viajar al espacio, pero sus genes se lo impiden. Él vive en una sociedad donde si no se tiene determinado ADN de “calidad”, las personas se convierten en humanos de segunda clase. Finalmente, Vincent engaña al sistema y logra viajar. Este es el mundo de “Gattaca” (1997), película que fue estrenada tres años antes de que se diera a conocer la decodificación del genoma humano y que mostró una sociedad de aptos y no aptos. En ese entonces era una idea futurista, pero hoy estamos cada vez más cerca de que se vuelva realidad. Tanto la ingeniería genética como la terapia génica están logrando intervenir el ADN de las formas más variadas. Ello ha levantado varias voces de alerta.

Mucho que considerar

Aunque la ingeniería genética se relaciona con el manejo de genes de cualquier especie, lo que primero impactó directamente al hombre fue la manipulación del ADN de microorganismos, como las bacterias, por ejemplo. Transfiriéndoles genes de otros organismos, ellos pueden producir, entre diversas cosas, proteínas humanas como la insulina para tratar a diabéticos. Ello implicó un gran avance, explica Mauricio Moraga, académico del programa de Genética Humana de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile, ya que permitió utilizar a las bacterias para producir hormonas, medicamentos y vacunas, así como también realizar algunos experimentos imposibles de lograr sin esta tecnología. “Antes de ello, para estudiar una proteína del hígado se tenía que extraer un pedazo del mismo, pero con la ingeniería genética solo basta aislar el gen de esa proteína desde algunas células para luego expresarla en una bacteria y experimentar con ella”, ejemplifica.

Y a medida que avanzaba la técnica y con la secuenciación del genoma humano, en el año 2000 había muchas expectativas respecto a lo que se podría conseguir con la modificación o reemplazo de genes defectuosos, “pero lo logrado ha sido mucho menos que lo esperado”, advierte Moraga. En ese entonces la terapia génica se veía como una gran solución, pero ahora se la trata con cuidado. Sobre todo por sus implicancias. No es algo a lo que haya que temer, dice el especialista, pero tiene sus consecuencias.

Los objetivos de la terapia génica, explica Silvia Castillo, genetista de Clínica Alemana, son esencialmente cuatro. Corregir una función incompleta o alterada de un gen, contrarrestar la expresión de un gen disfuncional, editar un gen mutado e inducir la expresión de proteínas extrañas en lugares específicos.

Aunque es mucho lo que falta por avanzar, son varias las cosas que ya se han obtenido. No solo se pueden sanar pacientes, por ejemplo, sino también se podrían modificar los genes de espermios y óvulos, o incluso de embriones para que no lleguen a desarrollar enfermedades. Algo que para muchos, de momento, es traspasar la línea.

En enero pasado un grupo de científicos se reunió en California, EE.UU., para justamente analizar los potenciales efectos de seguir desarrollando tecnologías que permitan hacer estas intervenciones genéticas. La conclusión es, por sobre todo, proceder con precaución.

“Un camino prudente para los avances de la ingeniería genética y la modificación genética de células germinales (óvulos y espermios)”, es el título del resumen del trabajo que dicho grupo publicó en la edición de esta semana de la revista Science.

Si bien, dice el informe, la ingeniería genética puede llegar a curar enfermedades, “estas enormes posibilidades vienen con riesgos desconocidos”. Por eso el diálogo entre científicos y gobiernos, así como la información a la sociedad, concluye, debe ser algo constante para encontrar los límites de lo que se puede hacer y de lo que no.

Science no es la única que está poniendo el tema en el tapete. La publicación británica Nature también se ha sumado al llamado de alerta con dos artículos. Uno pidiendo directamente detener ciertas investigaciones y el otro discutiendo cómo dicho llamamiento ha dividido a la comunidad científica. Son varias las razones para la polémica.

Pasos en falso

Uno de los primeros estudios de terapia génica en humanos, cuenta Maroun Khoury, profesor de la Universidad de los Andes y director de investigación de Cells for Cells (C4C), comenzó en 1995 en Francia. El objetivo fue tratar a niños burbuja -a quienes su sistema inmune no los defendía de las enfermedades- utilizando un retrovirus modificado para ingresar genes humanos sanos al cuerpo. Así, ese material era capaz de reemplazar al defectuoso y hacer funcionar las defensas del organismo. “El problema fue que dos de los ocho pacientes tratados desarrollaron tumores a causa del virus utilizado, ya que este se alojó en una parte errada del cuerpo”, cuenta el especialista.

“Tomó 20 años para que ese problema se pudiera solucionar y recién el año pasado se logró poder dirigir el gen bueno directo a donde debe llegar. El resto de los niños tiene una vida normal, pero este ejemplo demuestra que aún hay muchas cosas que no entendemos”, reconoce Khoury.

Otro tanto pasó en Estados Unidos, agrega Silvia Castillo, donde en 1989 y 2000 también murieron pacientes involucrados en ensayos con distintos tipos de virus. A pesar de ello, y de los distintos llamamientos a moratoria en la investigación que se han hecho, desde entonces se ha seguido trabajando y ha habido avances, cuenta la especialista. En China, por ejemplo, se han desarrollado medicamentos para tratar cáncer de cabeza y cuello, y para disminuir los niveles de triglicéridos en la sangre, pero llama la atención, asegura, que es el único país que se ha permitido llegar tan lejos.

Pero esto no es lo único que preocupa hoy. El grupo reunido en enero mostró gran inquietud por una nueva tecnología de edición de genes que, según explican, por su simpleza “permite a cualquier investigador con conocimientos en biología molecular, modificar genes haciendo posibles experimentos que antes eran difíciles o imposibles de realizar”.

Con esto, por ejemplo, no solo se podrían curar enfermedades una vez desarrolladas, sino erradicarlas en embriones o, incluso, de óvulos y espermios. “Sería como crear una nueva raza de humanos”, dice Maroun Khoury.

Las múltiples implicancias éticas, sociales y económicas que tiene esto han llevado a muchos a pedir una moratoria en las investigaciones -es decir, que no se siga trabajando en ellas hasta que se conozcan mejor sus consecuencias-, pero es algo difícil de llevar a cabo.

Si es voluntaria, dice el especialista, no va a funcionar. “Tenemos antecedentes como el de los coreanos que trataron de clonar humanos o de otros países con regulaciones más laxas. Incluso, el hecho que revistas como Science o Nature compitan por publicar primero, también es un incentivo en contra de ello”, opina.

Mauricio Moraga coincide. A menos de que haya sanciones punitivas, es casi imposible realizarla porque esto no se trata solo de investigación científica.

 

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